1、骨髓抑制：环磷酰胺引起的白细胞减少、血小板减少、贫血(包括再生障碍性贫血)及全血细胞减少等均见报道，发生率最高的是白细胞减少；
2、泌尿系毒性：长期大剂量应用环磷酞胺的患者中，可出现出血性膀胧炎、膀胧纤维化、移行细胞癌等；
3、肺间质纤维化：肺间质纤维化的发生主要见于长期大剂量应用环磷酞胺的患者，但在低剂量长期用药者中也有出现，应引起充分的重视；
4、消化系统：消化系不良反应发生率高，并与剂量有关。主要表现为恶心、呕吐、厌食和腹泻，偶致胃肠粘膜溃疡、出血。在大剂量冲击治疗的患者可影响肝功能，引起转氨酶轻中度升高、黄疽、凝血酶减少等，并可轻度影响肝脏代谢；
5、肿瘤：环磷酞胺增加肿瘤的发生率，淋巴瘤、白血病、皮肤和膀胧肿瘤的发病率均较正常人群为高，是免疫抑制剂增加死亡率的主要原因。